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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

269

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Genetic FKRP Liver Gene therapy Disease modeling Child Mitochondria Animal Female Canine Adult Calcium Knockout Astrocytes Disease Models Transfection/methods Genes Receptors Myopathies Muscular Dystrophy CRISPR-Cas9 Genetic Therapy/methods Mutation CRISPR/Cas9 MiRNA Viral Polymorphism Duchenne muscular dystrophy Age-related macular degeneration Dosage Reporter Astrocyte Human induced pluripotent stem cells Human pluripotent stem cells Adaptive immunity Muscle disease Human Metabolism Preschool Activin Receptors Immunology HEK293 Cells Gene Expression Regulation Retinitis pigmentosa Genome editing Adeno-associated virus Virus Integration Thérapie cellulaire Cell Line Myotubular myopathy Transcriptomics Inbred mdx Cell Proliferation Animals Cellules souches pluripotentes Neurons Myopathy Pluripotent stem cells Progeria AAV vector Pompe disease Modélisation pathologique Mice Animal models Neuromuscular diseases Pathological modeling Genetic Loci DLK1-DIO3 Aequorin Cellules souches pluripotentes humaines Lentiviral vector Transduction Gene Transfer Techniques AAV Dystrophin Golgi apparatus Induced pluripotent stem cells Male Muscular dystrophy Protein Tyrosine Phosphatases Myotonic dystrophy Lentivirus/genetics Inbred C57BL Dependovirus/genetics Genetic Therapy Cellules souches embryonnaires humaines Thérapie génique Dependovirus/genetics/immunology Humans Cholesterol Cell therapy Myotonic dystrophy type 1 RNA biology DMD CRISPR Antigens Genome Genetic Vectors Duchenne Muscular Dystrophy Muscle

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