index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Spinal muscular atrophy Genetic Vectors Disease Models Chromothripsis Dependovirus/genetics/immunology Muscular dystrophy Genome editing Human pluripotent stem cells AAV Genetic Age-related macular degeneration Genes FKRP Gene Transfer Techniques Cell Line Chromosomal instability DLK1-DIO3 RNA biology Duchenne muscular dystrophy Immunology Metabolism Liver Protein Tyrosine Phosphatases Induced pluripotent stem cells Cell Proliferation Alternative splicing Transcriptomics Transfection/methods Pluripotent stem cells Pathological modeling Virus Integration Mitochondria Human Micronuclei Knockout Lentiviral vector Gene Expression Regulation Animal Thérapie cellulaire Myopathies Genotoxicity Child Mice Gene therapy Muscular Dystrophy Adeno-associated virus MiRNA Male Cell therapy Humans Female HEK293 Cells Transduction Adult Aequorin Preschool Antigens Inbred mdx Cellules souches embryonnaires humaines Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability DMD Muscle disease Duchenne Muscular Dystrophy Canine Dosage Activin Receptors Myopathy Inbred C57BL Genetic Loci Genetic Therapy/methods Myotonic dystrophy type 1 Viral Dependovirus/genetics Polymorphism Astrocyte Mutation Neurons Genetic Therapy CRISPR/Cas9 Receptors Lentivirus/genetics Retinitis pigmentosa CRISPR-Cas9 Calcium Cellules souches pluripotentes Golgi apparatus Flavivirus Animals Myotubular myopathy Genome Muscle Progeria Reporter Astrocytes Aging Phenotype Cellules souches pluripotentes humaines Dystrophin Myotonic dystrophy Animal models

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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