Article Dans Une Revue Muscle & nerve. Supplement. Année : 2017

Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy

Matthew Elverman
  • Fonction : Auteur
David Mack
  • Fonction : Auteur
Jessica Snyder
  • Fonction : Auteur
Michael Lawlor
Hui Meng
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Ana Buj-Bello
Anthony Marsh
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Robert Grange
  • Fonction : Auteur
Valerie Kelly
  • Fonction : Auteur

Résumé

X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a devastating pediatric disease caused by the absence of the protein myotubularin, results from mutations in the MTM1 gene. While there is no cure for XLMTM, we previously reported effects of MTM1 gene therapy using adeno-associated virus (AAV) vector on muscle weakness and pathology in MTM1-mutant dogs. Here, we followed 2 AAV-infused dogs over 4 years.

Dates et versions

hal-02179358 , version 1 (10-07-2019)

Identifiants

Citer

Matthew Elverman, Melissa Goddard, David Mack, Jessica Snyder, Michael Lawlor, et al.. Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy. Muscle & nerve. Supplement., 2017, 56 (5), pp.943-953. ⟨10.1002/mus.25658⟩. ⟨hal-02179358⟩
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